“Da 30 anni a questa parte la terapia del rabdomiosarcoma è rimasta sempre uguale. Sono stati fatti circa una decina di studi in Italia e in Europa, ma nessuno aveva portato a miglioramenti: questo è il primo dopo tanto tempo che migliora le possibilità di sopravvivenza di questi bambini”. Il rabdomiosarcoma rappresenta il 4% di tutti i tumori infantili e ora, grazie a uno studio europeo coordinato da Gianni Bisogno del dipartimento di Salute della donna e del bambino dell’università di Padova, è stata individuata una nuova strategia terapeutica per i casi ad alto rischio di recidiva destinata a cambiare gli standard di cura in Europa e nel mondo. Lo studio è stato presentato al meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology nella sessione dedicata ai quattro studi – scelti tra oltre 5.000 proposte – che avranno il maggior impatto nella cura del paziente.
“ A cinque anni dalla diagnosi il tasso di sopravvivenza è del 73,7% nei bambini che seguono la terapia standard e dell’86,5% in quelli che vengono sottoposti al nuovo trattamento
Lo studio, finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, a cui hanno collaborato 14 nazioni europee e più di 100 centri di oncologia pediatrica aderenti all’European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group, ha considerato 371 pazienti di età compresa tra i sei mesi e i 21 anni ritenuti ad alto rischio di recidiva a causa di tumori di grandi dimensioni o situati in una parte del corpo difficile da trattare, come la testa. Dopo aver completato il consueto trattamento iniziale, una parte dei pazienti ha continuato con la terapia standard, mentre l’altra parte ha seguito per sei mesi una terapia di mantenimento con basse dosi di due farmaci chemioterapici, vinorelbina e ciclofosfamide. Bisogno con altri scienziati aveva dimostrato l’efficacia della vinorelbina nel rabdomiosarcoma in una precedente ricerca, mentre studi in vitro evidenziano che la ciclofosfamide somministrata a bassi dosaggi avrebbe un effetto antiangiogenetico e immunomodulante. Ora, si è riusciti a dimostrare che la somministrazione combinata dei due farmaci chemioterapici nelle modalità indicate aumenta la possibilità di guarigione dei piccoli pazienti. A cinque anni dalla diagnosi, infatti, il tasso di sopravvivenza è del 73,7% nei bambini che seguono la terapia standard e dell’86,5% in quelli che vengono sottoposti al nuovo trattamento. Si tratta di una terapia a bassi dosaggi, ben tollerata e che non richiede ricovero. Gli effetti indesiderati dunque sono contenuti e minori rispetto alle cure attuali.
“Il rabdomiosarcoma è un tumore raro ed è molto difficile studiare questi tipi di tumore, rispetto a quelli più frequenti – sottolinea Gianni Bisogno –. Dunque, organizzare uno studio che coinvolge più di 100 centri in Europa è uno sforzo importante, perché sono pochi gli studi possibili. Quella che abbiamo adottato in questo caso per il trattamento del rabdiomiosarcoma è una strategia completamente diversa rispetto a quanto è stato fatto finora. Fino a questo momento, infatti, si è cercato di aggiungere nuovi farmaci, di intensificare la chemioterapia, di dare dosi più elevate. Noi invece abbiamo fatto un percorso inverso, basandoci su dati raccolti in precedenza. Si tratta di una strategia che potrebbe essere adottata non solo nel rabdomiosarcoma, ma anche in altri tumori del bambino e forse dell’adulto”.
Intanto le ricerche continuano. “Ora – spiega l’oncologo – cercheremo di stabilire come utilizzare al meglio questa strategia terapeutica. Mi è stato chiesto perché abbiamo scelto sei mesi e non un anno o due anni di terapia di mantenimento: ebbene, questa è una delle domande a cui cercheremo di rispondere col prossimo trial europeo. E proveremo anche a capire perché questa terapia funziona dove altre hanno fallito”. Esiste una serie di teorie, ma servono prove sperimentali.
Considerando sempre lo stesso gruppo di pazienti, il team coordinato da Gianni Bisogno è giunto a un secondo risultato importante, pubblicato nei giorni scorsi su Lancet Oncology. Gli scienziati hanno focalizzato la loro attenzione sull’utilizzo di doxorubicina nel trattamento del rabdomiosarcoma. Il farmaco è considerato molto efficace nella terapia dei sarcomi quando viene impiegato come singolo agente in pazienti con metastasi o ad elevato rischio di recidiva, tuttavia è ancora controversa la sua reale efficacia quando invece è utilizzato in aggiunta al trattamento chemioterapico standard. Si tratta di un punto importante, se si considera che il farmaco può dare problemi di tossicità. Ebbene, attraverso questa ulteriore indagine è stato dimostrato che l’aggiunta di doxorubicina alla chemioterapia standard non dà alcun beneficio e che si raggiungono ugualmente buoni risultati nel trattamento del rabdomiosarcoma nei bambini anche senza fare ricorso al farmaco in questione.
