Il 60% dei farmaci pediatrici utilizzati in Italia non sono a misura di bambino. A dirlo, in occasione di un incontro svoltosi a Roma tra il Comitato Pediatrico dell’Agenzia Europea per i farmaci (EMA) e il comitato EMA sui farmaci orfani, è Luca Pani, presidente dell’Associazione Italiana del Farmaco (AIFA). “I farmaci non sono adatti ai più piccoli in primo luogo per la loro formulazione” conferma la dottoressa Giorgia Di Fazzio, pediatra al Policlinico di Modena, “e soprattutto perché non vengono né testati né prodotti per essere utilizzati su quella specifica fascia di popolazione. Di conseguenza noi medici ci troviamo a utilizzare per il 60% della pratica clinica quelli che sono definiti farmaci off-label, ovvero medicinali impiegati per le cure con usi diversi da quelli indicati dalle Agenzie del Farmaco. Se ci limitassimo a rispettare rigidamente le indicazioni che possediamo, noi medici non potremmo curare bambini. Per quanto riguarda la sperimentazione farmaceutica in Italia, il settore pediatrico vive una situazione molto simile a quello adulto: quando si tratta di patologie frequenti siamo discretamente all’avanguardia. Ma quando si tratta di malattie rare, a quel punto la sperimentazione cola a picco, motivo per cui non possediamo quasi alcun dato sulle relazioni tra questi farmaci e i bambini. Ci vorrebbe la volontà della case farmaceutiche di andare oltre i condizionamenti imposti dalle scelte generali delle politiche commerciali, per cui bisognerebbe investire molto anche in campagne di sensibilizzazione su queste tematiche. La sperimentazione sui bimbi dev’essere regolamentata con adeguati protocolli che al momento sono assenti. Bisogna creare dosaggi e formulazioni adatti a loro, perché sempre più spesso noi medici ci troviamo a dover compiere delle alchimie per ottenere i risultati che ci servono.” I nuovi farmaci attraversano spesso molte difficoltà per arrivare sul mercato per i costi elevati legati alla ricerca e allo sviluppo che richiedono e per la complessità della ricerca clinica pediatrica. Nonostante la lunga sperimentazione e l’esperienza accumulata nell’utilizzo clinico della gran parte dei farmaci, occorre tenere conto del fatto che il fisico di un bambino (e a maggior ragione di un neonato) e quello di un adulto hanno razioni e risposte non sempre sovrapponibili, e in alcuni casi differenti. Il dosaggio calibrato per peso ponderale non sempre è sufficiente, al calare dell’età del paziente, ed anzi è errato pensare che uno stesso medicinale possa essere somministrato con medesime conseguenze indistintamente a un neonato o un adulto. In questo senso la regolamentazione europea ha compiuto dei piccoli passi avanti, prevedendo che si possano effettuare trial clinici sui bambini; in Italia, nel solo Ospedale Bambino Gesù di Roma, considerato uno dei poli d’eccellenza nazionali, ne sono in atto 186. Fino a pochi anni fa, la percentuale di farmaci pediatrici utilizzata off-label corrispondeva al 90%; ora sono al 60% e, come auspicato dallo stesso presidente Pani, c’è la necessità di attuare una maggiore integrazione delle competenze delle diverse agenzie europee che si occupano di regolamentare la questione e l’esigenza di promuovere politiche di armonizzazione tra i vari paesi per trovare una linea comune da seguire sulle procedure riguardanti i trial clinici.

Gioia Baggio