Pochi mesi fa He Jankui ha annunciato – non senza suscitare scalpore e critiche – di aver fatto nascere due gemelle dopo averne modificato il Dna con tecniche di editing genetico. Lo scopo era quello di prevenire l’infezione da Hiv nelle nasciture, dato che il padre ne risultava infetto. L’obiettivo è stato raggiunto utilizzando il sistema Crispr/Cas9, una sorta di “forbice molecolare” capace di tagliare e rimuovere un Dna bersaglio. Il metodo permette infatti di eliminare, sostituire o correggere sequenze di Dna dannose che possono causare malattie. Ora, uno studio pubblicato su Cell dal titolo CRISPR-Cas9 Circular Permutants as Programmable Scaffolds for Genome Modification, discute la possibilità di impiegare lo stesso metodo anche per trattare infezioni virali (come la dengue o l’infezione da virus Zika).

Lo studio presentato su Cell è una prova di principio, un lavoro strettamente sperimentale, che dimostra come sia possibile modificare gli enzimi che correggono il Dna, detti Cas9, per renderli attivi solo quando interviene l’infezione di un virus. La tecnica, che può essere applicata nei confronti di vari virus, ha ancora dei limiti dato che si dovrebbe essere in grado di rilasciare il gene terapeutico in vari distretti dell’organismo, nelle varie cellule e tessuti sensibili all’infezione. Va detto che a disposizione abbiamo già dei sistemi vettoriali (virus resi inattivi utilizzati come “tassisti”) che sono in grado di direzionare i geni terapeutici su singole cellule, tra cui epatociti, cellule nervose, cellule del pancreas o del midollo osseo o cellule staminali. 

La tecnologia Crispr/Cas9 può dunque essere utilizzata sia per correggere i difetti genetici che per trattare le infezioni. In quest’ultimo caso però il futuro non è proprio alle porte, ma nemmeno così lontano, dato che si tratta di perfezionare i sistemi di rilascio dei geni terapeutici.